白血病治疗新的里程碑:全球首个 CAR-T 疗法获批上市

摘要: FDA 批准的第一款基因疗法。

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美国时间 8 月 30 日,FDA 正式批准 CAR-T 疗法(Kymriah)上市,适用人群是罹患 B 细胞急性淋巴细胞白血病的复发性或难治性儿童及年轻患者(年龄不超过 25 岁)。


这是全球首个获批的 CAR-T 疗法,同时也是 FDA 批准的第一款基因疗法。


什么是 CAR-T 疗法?


CAR-T,实际上是一种经过特殊改造的 T 细胞,中文名是嵌合抗原受体 T 细胞,英文全称为 Chimeric Antigen ReceptorT-Cell Immunotherapy 。用它进行肿瘤治疗的这种方法,就称之为「CAR-T 疗法」,大致通过以下步骤进行:


从患者体内提取 T 细胞

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利用基因工程技术将其改造为 CAR-T 细胞

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大量扩增 CAR-T 细胞

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将其输回至患者体内展开治疗


CAR-T 细胞可以靶向识别癌细胞表面的 CD19 抗原,并杀伤靶细胞。


Kymriah 的安全性和有效性在一项多中心临床试验中得到证实。该临床试验招募了 63 名患有难治性或复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病的儿童和青年。治疗 3 个月后,总体缓解率为 83%。


Kymriah 的副反应


在发挥疗效的同时,Kymriah 也有可能带来较为严重的副反应。CAR-T 细胞在体内激活和扩增的过程中,会引起细胞因子释放综合征,出现高热、流感样症状以及神经系统事件。


其他严重副反应包括感染、低血压、急性肾损伤、发热和缺氧。多数副反应发生在输入 Kymriah 后的 1~22 天。


由于 CD19 抗原也存在于正常的 B 细胞表面,Kymriah 也可能会破坏正常的 B 细胞,从而导致感染风险的增加。


FDA 将细胞因子释放综合征列为 Kymriah 的黑框警告,同时提供了风险评估与减轻策略。


另外,FDA 今天也扩大了 tocilizumab 的适应证,用于治疗 2 岁及以上患者中 CAR-T 细胞引起的严重或危及生命的细胞因子释放综合征。


临床试验结果表明,接受 CAR-T 细胞治疗的患者中,69% 的细胞因子释放综合征在接受 tocilizumab 治疗后得到完全缓解


未来展望


美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 博士说道,「我们正在进入一个医疗创新的新时代,可以编码病人自身的细胞,用以对抗癌症。基因疗法和细胞疗法等新技术将有可能转化为药物,帮助我们去治疗更多难治性疾病。」



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编辑:汪小鱼 | 题图来源:Shutterstock


参考资料:https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574058.htm


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